今日，上海交通大学医学院附属仁济医院发表重磅科研成果，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine，IF=50.0）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因低密度脂蛋白受体（LDLR）基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平/杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。这一独特设计在保留LDLR通路的基础上发挥作用，尤其适配存在LDLR功能缺陷的杂合子家族性高胆固醇血症患者。

今日，上海交通大学医学院附属仁济医院发表重磅科研成果，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine，IF=50.0）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因低密度脂蛋白受体（LDLR）基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平/杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。这一独特设计在保留LDLR通路的基础上发挥作用，尤其适配存在LDLR功能缺陷的杂合子家族性高胆固醇血症患者。

今日，上海交通大学医学院附属仁济医院发表重磅科研成果，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine，IF=50.0）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因低密度脂蛋白受体（LDLR）基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平/杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。这一独特设计在保留LDLR通路的基础上发挥作用，尤其适配存在LDLR功能缺陷的杂合子家族性高胆固醇血症患者。

今日，上海交通大学医学院附属仁济医院发表重磅科研成果，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine，IF=50.0）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因低密度脂蛋白受体（LDLR）基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平/杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。这一独特设计在保留LDLR通路的基础上发挥作用，尤其适配存在LDLR功能缺陷的杂合子家族性高胆固醇血症患者。

今日，上海交通大学医学院附属仁济医院发表重磅科研成果，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine，IF=50.0）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因低密度脂蛋白受体（LDLR）基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平/杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。这一独特设计在保留LDLR通路的基础上发挥作用，尤其适配存在LDLR功能缺陷的杂合子家族性高胆固醇血症患者。