病房里住着四位患者，像是被概率选中，百万分之一的发病率，他们确诊了四种不同的罕见肿瘤，最小的29岁，最大的不过40岁。

当“罕见”与“肿瘤”相连，无力感是成倍增加的。诊断之艰、治疗之难、用药之困——罕见肿瘤患者求生的每一步都跋涉于荆棘之中。

2月28日国际罕见病日即将到来之际，我们走进一位罕见肿瘤医生的诊间病房。在这里，看见家属的纠结与隐忍，患者的痛苦与不放弃，也看见医生在有限选择中反复权衡下的全力以赴。

32岁小伙叹息：我连病友都找不到

浙江省肿瘤医院头颈及罕见肿瘤内科主任方美玉每周一天半的门诊，接诊的多是罕见肿瘤患者。

罕见肿瘤，发病率极低的一类肿瘤，通常定义为每年每10万人中发病数少于6例的肿瘤类型。方美玉的门诊聚集的肿瘤类型可能连不少医生都未曾听闻：腺样囊性癌、脊索瘤、侵袭性纤维瘤病……

在医院9号楼的罕见肿瘤病区，走廊尽头的病房里，4位40岁以下的患者确诊了不同的恶性罕见肿瘤。

33岁的梁安（化名）削瘦、光头，穿着病号服径直走到小武（化名）的病床前，这位29岁的小伙子有些虚弱。

梁安自报网名后，小武的老婆高兴地说：原来是你啊。

两人都是促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）患者，发病率五百万分之一，无诊疗指南，无针对性药物，中位生存期只有2年。

“我们是在病友群里认识的，这是第一次见面。”小武的老婆对着病房里其他人介绍，语气里是找到队友的慰藉。

旁边床位是一位32岁的小伙子，脐尿管癌，瘦骨嶙峋，在家人的搀扶下才能起床，他有些羡慕地看着梁安3人，“你们真好，我连个病友都找不到。”

有人确诊前辗转一年

不仅患病群体少，对很多患者来说，仅明确自己得了什么病，就如同在迷宫中绕行。

58岁的老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下，带着一捆影像检查片走进诊室，因为检查资料太厚，用透明胶带缠了一圈又一圈。

老周是浙江人，在西安工作，去年8月份因为骨折做过一次手术，之后就反复腿痛、断断续续咳嗽、咯血。

老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下走进诊室

“看过骨科、呼吸科，该做的磁共振、B超都做了，有说是没恢复好的，也有说是肺炎的。”老周低着头，不断叹气，“后来说是很稀少的肿瘤，想死的心都有了，又不懂，觉得还是回浙江看安心。”

老周得的是骨肉瘤。

“这类肿瘤好发于青少年，像你这个年纪的患者，确实很少见。”方美玉拿着老周既往的片子，一张张翻看，观看肿瘤的进展。“咳血是因为转移到肺部了，已经有积液，再进展可能会呼吸困难。”

方美玉对着既往的片子向老周介绍治疗方案

老周的焦虑和急迫溢于言表，对于方美玉给出的治疗方案，他连连点头，“你们说能治我就安心了，今天就能检查吗？一切都听医生的。”

“因为发病少，临床可参考病例也少，罕见肿瘤很容易误诊。”方美玉接诊的患者中，80%都在确诊前辗转多个科室，耗时久的可能前后花费一年多时间。

老周得的骨肉瘤发病率大约0.4～0.5/10万，在罕见肿瘤中，已经算比较“友好”的类型：有诊疗指南，有治疗药物。

准备放弃的他问：我的选择对吗？

周三下午门诊前，方美玉从医院步行到协作医院、杭钢医院去查房，10分钟的路程是她一周难得的休闲时刻。2016年，浙江省肿瘤医院开出全省唯一一家罕见肿瘤门诊，月门诊患者最初只有三四十位，如今，年平均接诊人次超过1万人。多数罕见肿瘤的诊疗都是在摸索中进行，方美玉的时间越来越不够用。

病房里，家属们都等着她，着急的已经围在医生办公室门口。

盛先生（化名）的父亲脸色蜡黄，躺在床上不大有力气。他患的是肾脏恶性罕见肿瘤，确诊晚，疾病进展又快，能用的药物又不多，情况很不乐观。

此前，盛先生曾经表达过，实在没办法就姑息治疗。

“他这两天喉咙有些干。”盛先生细数父亲这两天的情况，方美玉建议他在病房里放盆水，增加空气湿度。盛先生坚持去买个加湿器，他转头对父亲说，“我这就去给你买。”

走出病房的盛先生低声和方美玉商量，“尽量延长生命，不要让他有痛苦，不要最后有大出血，消炎针、氨基酸、止痛药、白蛋白，能用的我们都用。”

他一口气说出自己知道的所有药名，想尽最大的力，语气平和，但垂下的右手不断地握紧后又松开。

离开病区时，一位80多岁的老太太坐在轮椅上，声音洪亮地和方美玉打招呼，盛先生有些羡慕地说，“年纪这么大了，身体还不错。”

方美玉告诉她，对方已经肿瘤脑转移一年多了。

“但是人家脑子还灵清，精气神也好。” 盛先生叹口气，转身问方美玉，“方医生，如果你是家属，你会怎么做？”

类似的问题，方美玉被无数家属无数次问过，“我可能会和你一样。但这个时候，你怎么选择，都会觉得自己不对。”

将近有三分之一的罕见肿瘤患者，即便确诊，也面临着无药可用的困境。

“患者少，可用研究的数据少，对药企来说，这样的研发是高投入、低回报，新药研发的动力也不足。”方美玉坦言。

能跑医院的你们很幸运

相较之下，有药可用者已经是病友眼中的幸运儿，但他们的治疗之路并不顺遂。

63岁的祝红梅(化名)脱下口罩时，方美玉内心都咯噔了一下：嘴唇四周都是紫红色的溃烂，口腔内也是。

她是黑色素瘤，幸运地是确诊不算晚，也有机会参加一项新药的临床试验，半年多的治疗下来，肿瘤被遏制，但药物副作用强烈。

“我们从金华坐高铁来，进站刷脸都刷不出来。”祝红梅的老伴来回踱步，反复询问办法，“烂在任何部位都比嘴上好，东西也吃不下，钻心疼。”

他希望能降低药量，方美玉斟酌了一下回答说，“毒副作用会缓解，但肿瘤治疗的效果会受影响。”

祝红梅的老伴陷入纠结之中，旁边有病友拍拍他的肩膀说了一句话：你们还能往医院跑，很幸运了。

方美玉交代团队医生开一些皮肤类药物，“也有其他病人出现这种情况，先擦擦看。”

医生的决策不止于医学判断

患者和家属都觉得医生是他们的定海神针，有家属从病房跟到医生办公室，又从办公室跟出病区：药效、副作用、营养饮食、心理……能和医生聊上几句，似乎就能放松一些。

实际上，作为医生，方美玉也有纠结，要不断权衡。

“这两个药联合使用，可以进医保。”、“他本来可以用新药，但价格比较高，临床研究又不耐受。”

方美玉在电脑前，和团队讨论每位患者的治疗方案时，医保、费用，这些词频繁出现。

查房前方美玉和团队核对病人信息

“罕见肿瘤的药物价格比较高，很多医保不能覆盖，肿瘤治疗又要持续很久，患者负担自然重。”方美玉举例，比如一种药物在治疗适应症肿瘤时可以医保报销，“但用于罕见肿瘤不在适应症内，虽然临床治疗有效果，也不能用医保。”

这几年，随着国家对罕见病的重视，被纳入医保的罕见肿瘤药物在增多，但依旧不够。

方美玉的决策远不止于医学判断，她要在一张复杂的三维地图上导航：疗效的确定性、毒副作用的耐受边界、患者家庭经济的承载极限、家属的意愿等等。

尽管纠结，一切仍在向前。10多年前，方美玉从肺癌转换罕见肿瘤方向，“那个时候可用的治疗策略，寥寥无几。”

现在，病房走廊的墙壁上有一棵绿色的希望之树，旁边是满墙的可用的治疗药物和临床研究。

“一些多中心临床研究，我们是牵头单位，这意味着国内患者可以首先用上新药，这几年还有很多国产创新药出海，对患者来说，都是希望。”站在这棵树下，方美玉的音量都提高了许多。

面对盛先生这样患者家属的低落时，方美玉说，“我们的创新药可以再快一些、多一些。”

百万分之一的命运和百分之百的努力

罕见，是一个数字概率，但对每一位患者来说，却都是百分之百的人生倾覆。然而，生命的韧性有时超乎想象。

梁安在确诊后经历过茫然和恐惧，“我也知道这个病的治疗效果不好，但我坚信医疗技术在进步，我会尝试一切能用的办法，医生们对我这个病的治疗已经有了很多用药的常识，还是有信心的。”

36岁的腮腺癌患者小静已经开始化疗，戴着浅灰色帽子的她在病房里言笑晏晏，不停问医生：“我现在能运动吗？可以做哪些运动？能游泳吗？”

增强自身抵抗力，是她当下最能握在手中的“武器”。

“他们的人生比我们很多人难多了，但都没放弃希望。”方美玉说，虽然诊治困难，但也有不少罕见肿瘤患者在积极治疗后，生存5年、10年，“我的办公桌上还有一个喜蛋，是一位患者前两天刚送来的，他刚结婚时确诊的，现在已经二胎了，还有人生病时候孩子读小学，去年已经考上了大学。”

这些是绝境裂缝里透出的微光。

就如春节前最后一天的罕见肿瘤门诊，复诊的家属和患者都会对方美玉说一声：今年最后一次治疗了、明年见啊。

无论过去一年经历多少艰难险阻，对于即将到来的崭新时光，他们依然抱有期待，这是人们对百万分之一命运最有力的回应。

病房里住着四位患者，像是被概率选中，百万分之一的发病率，他们确诊了四种不同的罕见肿瘤，最小的29岁，最大的不过40岁。

当“罕见”与“肿瘤”相连，无力感是成倍增加的。诊断之艰、治疗之难、用药之困——罕见肿瘤患者求生的每一步都跋涉于荆棘之中。

2月28日国际罕见病日即将到来之际，我们走进一位罕见肿瘤医生的诊间病房。在这里，看见家属的纠结与隐忍，患者的痛苦与不放弃，也看见医生在有限选择中反复权衡下的全力以赴。

32岁小伙叹息：我连病友都找不到

浙江省肿瘤医院头颈及罕见肿瘤内科主任方美玉每周一天半的门诊，接诊的多是罕见肿瘤患者。

罕见肿瘤，发病率极低的一类肿瘤，通常定义为每年每10万人中发病数少于6例的肿瘤类型。方美玉的门诊聚集的肿瘤类型可能连不少医生都未曾听闻：腺样囊性癌、脊索瘤、侵袭性纤维瘤病……

在医院9号楼的罕见肿瘤病区，走廊尽头的病房里，4位40岁以下的患者确诊了不同的恶性罕见肿瘤。

33岁的梁安（化名）削瘦、光头，穿着病号服径直走到小武（化名）的病床前，这位29岁的小伙子有些虚弱。

梁安自报网名后，小武的老婆高兴地说：原来是你啊。

两人都是促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）患者，发病率五百万分之一，无诊疗指南，无针对性药物，中位生存期只有2年。

“我们是在病友群里认识的，这是第一次见面。”小武的老婆对着病房里其他人介绍，语气里是找到队友的慰藉。

旁边床位是一位32岁的小伙子，脐尿管癌，瘦骨嶙峋，在家人的搀扶下才能起床，他有些羡慕地看着梁安3人，“你们真好，我连个病友都找不到。”

有人确诊前辗转一年

不仅患病群体少，对很多患者来说，仅明确自己得了什么病，就如同在迷宫中绕行。

58岁的老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下，带着一捆影像检查片走进诊室，因为检查资料太厚，用透明胶带缠了一圈又一圈。

老周是浙江人，在西安工作，去年8月份因为骨折做过一次手术，之后就反复腿痛、断断续续咳嗽、咯血。

老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下走进诊室

“看过骨科、呼吸科，该做的磁共振、B超都做了，有说是没恢复好的，也有说是肺炎的。”老周低着头，不断叹气，“后来说是很稀少的肿瘤，想死的心都有了，又不懂，觉得还是回浙江看安心。”

老周得的是骨肉瘤。

“这类肿瘤好发于青少年，像你这个年纪的患者，确实很少见。”方美玉拿着老周既往的片子，一张张翻看，观看肿瘤的进展。“咳血是因为转移到肺部了，已经有积液，再进展可能会呼吸困难。”

方美玉对着既往的片子向老周介绍治疗方案

老周的焦虑和急迫溢于言表，对于方美玉给出的治疗方案，他连连点头，“你们说能治我就安心了，今天就能检查吗？一切都听医生的。”

“因为发病少，临床可参考病例也少，罕见肿瘤很容易误诊。”方美玉接诊的患者中，80%都在确诊前辗转多个科室，耗时久的可能前后花费一年多时间。

老周得的骨肉瘤发病率大约0.4～0.5/10万，在罕见肿瘤中，已经算比较“友好”的类型：有诊疗指南，有治疗药物。

准备放弃的他问：我的选择对吗？

周三下午门诊前，方美玉从医院步行到协作医院、杭钢医院去查房，10分钟的路程是她一周难得的休闲时刻。2016年，浙江省肿瘤医院开出全省唯一一家罕见肿瘤门诊，月门诊患者最初只有三四十位，如今，年平均接诊人次超过1万人。多数罕见肿瘤的诊疗都是在摸索中进行，方美玉的时间越来越不够用。

病房里，家属们都等着她，着急的已经围在医生办公室门口。

盛先生（化名）的父亲脸色蜡黄，躺在床上不大有力气。他患的是肾脏恶性罕见肿瘤，确诊晚，疾病进展又快，能用的药物又不多，情况很不乐观。

此前，盛先生曾经表达过，实在没办法就姑息治疗。

“他这两天喉咙有些干。”盛先生细数父亲这两天的情况，方美玉建议他在病房里放盆水，增加空气湿度。盛先生坚持去买个加湿器，他转头对父亲说，“我这就去给你买。”

走出病房的盛先生低声和方美玉商量，“尽量延长生命，不要让他有痛苦，不要最后有大出血，消炎针、氨基酸、止痛药、白蛋白，能用的我们都用。”

他一口气说出自己知道的所有药名，想尽最大的力，语气平和，但垂下的右手不断地握紧后又松开。

离开病区时，一位80多岁的老太太坐在轮椅上，声音洪亮地和方美玉打招呼，盛先生有些羡慕地说，“年纪这么大了，身体还不错。”

方美玉告诉她，对方已经肿瘤脑转移一年多了。

“但是人家脑子还灵清，精气神也好。” 盛先生叹口气，转身问方美玉，“方医生，如果你是家属，你会怎么做？”

类似的问题，方美玉被无数家属无数次问过，“我可能会和你一样。但这个时候，你怎么选择，都会觉得自己不对。”

将近有三分之一的罕见肿瘤患者，即便确诊，也面临着无药可用的困境。

“患者少，可用研究的数据少，对药企来说，这样的研发是高投入、低回报，新药研发的动力也不足。”方美玉坦言。

能跑医院的你们很幸运

相较之下，有药可用者已经是病友眼中的幸运儿，但他们的治疗之路并不顺遂。

63岁的祝红梅(化名)脱下口罩时，方美玉内心都咯噔了一下：嘴唇四周都是紫红色的溃烂，口腔内也是。

她是黑色素瘤，幸运地是确诊不算晚，也有机会参加一项新药的临床试验，半年多的治疗下来，肿瘤被遏制，但药物副作用强烈。

“我们从金华坐高铁来，进站刷脸都刷不出来。”祝红梅的老伴来回踱步，反复询问办法，“烂在任何部位都比嘴上好，东西也吃不下，钻心疼。”

他希望能降低药量，方美玉斟酌了一下回答说，“毒副作用会缓解，但肿瘤治疗的效果会受影响。”

祝红梅的老伴陷入纠结之中，旁边有病友拍拍他的肩膀说了一句话：你们还能往医院跑，很幸运了。

方美玉交代团队医生开一些皮肤类药物，“也有其他病人出现这种情况，先擦擦看。”

医生的决策不止于医学判断

患者和家属都觉得医生是他们的定海神针，有家属从病房跟到医生办公室，又从办公室跟出病区：药效、副作用、营养饮食、心理……能和医生聊上几句，似乎就能放松一些。

实际上，作为医生，方美玉也有纠结，要不断权衡。

“这两个药联合使用，可以进医保。”、“他本来可以用新药，但价格比较高，临床研究又不耐受。”

方美玉在电脑前，和团队讨论每位患者的治疗方案时，医保、费用，这些词频繁出现。

查房前方美玉和团队核对病人信息

“罕见肿瘤的药物价格比较高，很多医保不能覆盖，肿瘤治疗又要持续很久，患者负担自然重。”方美玉举例，比如一种药物在治疗适应症肿瘤时可以医保报销，“但用于罕见肿瘤不在适应症内，虽然临床治疗有效果，也不能用医保。”

这几年，随着国家对罕见病的重视，被纳入医保的罕见肿瘤药物在增多，但依旧不够。

方美玉的决策远不止于医学判断，她要在一张复杂的三维地图上导航：疗效的确定性、毒副作用的耐受边界、患者家庭经济的承载极限、家属的意愿等等。

尽管纠结，一切仍在向前。10多年前，方美玉从肺癌转换罕见肿瘤方向，“那个时候可用的治疗策略，寥寥无几。”

现在，病房走廊的墙壁上有一棵绿色的希望之树，旁边是满墙的可用的治疗药物和临床研究。

“一些多中心临床研究，我们是牵头单位，这意味着国内患者可以首先用上新药，这几年还有很多国产创新药出海，对患者来说，都是希望。”站在这棵树下，方美玉的音量都提高了许多。

面对盛先生这样患者家属的低落时，方美玉说，“我们的创新药可以再快一些、多一些。”

百万分之一的命运和百分之百的努力

罕见，是一个数字概率，但对每一位患者来说，却都是百分之百的人生倾覆。然而，生命的韧性有时超乎想象。

梁安在确诊后经历过茫然和恐惧，“我也知道这个病的治疗效果不好，但我坚信医疗技术在进步，我会尝试一切能用的办法，医生们对我这个病的治疗已经有了很多用药的常识，还是有信心的。”

36岁的腮腺癌患者小静已经开始化疗，戴着浅灰色帽子的她在病房里言笑晏晏，不停问医生：“我现在能运动吗？可以做哪些运动？能游泳吗？”

增强自身抵抗力，是她当下最能握在手中的“武器”。

“他们的人生比我们很多人难多了，但都没放弃希望。”方美玉说，虽然诊治困难，但也有不少罕见肿瘤患者在积极治疗后，生存5年、10年，“我的办公桌上还有一个喜蛋，是一位患者前两天刚送来的，他刚结婚时确诊的，现在已经二胎了，还有人生病时候孩子读小学，去年已经考上了大学。”

这些是绝境裂缝里透出的微光。

就如春节前最后一天的罕见肿瘤门诊，复诊的家属和患者都会对方美玉说一声：今年最后一次治疗了、明年见啊。

无论过去一年经历多少艰难险阻，对于即将到来的崭新时光，他们依然抱有期待，这是人们对百万分之一命运最有力的回应。

病房里住着四位患者，像是被概率选中，百万分之一的发病率，他们确诊了四种不同的罕见肿瘤，最小的29岁，最大的不过40岁。

当“罕见”与“肿瘤”相连，无力感是成倍增加的。诊断之艰、治疗之难、用药之困——罕见肿瘤患者求生的每一步都跋涉于荆棘之中。

2月28日国际罕见病日即将到来之际，我们走进一位罕见肿瘤医生的诊间病房。在这里，看见家属的纠结与隐忍，患者的痛苦与不放弃，也看见医生在有限选择中反复权衡下的全力以赴。

32岁小伙叹息：我连病友都找不到

浙江省肿瘤医院头颈及罕见肿瘤内科主任方美玉每周一天半的门诊，接诊的多是罕见肿瘤患者。

罕见肿瘤，发病率极低的一类肿瘤，通常定义为每年每10万人中发病数少于6例的肿瘤类型。方美玉的门诊聚集的肿瘤类型可能连不少医生都未曾听闻：腺样囊性癌、脊索瘤、侵袭性纤维瘤病……

在医院9号楼的罕见肿瘤病区，走廊尽头的病房里，4位40岁以下的患者确诊了不同的恶性罕见肿瘤。

33岁的梁安（化名）削瘦、光头，穿着病号服径直走到小武（化名）的病床前，这位29岁的小伙子有些虚弱。

梁安自报网名后，小武的老婆高兴地说：原来是你啊。

两人都是促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）患者，发病率五百万分之一，无诊疗指南，无针对性药物，中位生存期只有2年。

“我们是在病友群里认识的，这是第一次见面。”小武的老婆对着病房里其他人介绍，语气里是找到队友的慰藉。

旁边床位是一位32岁的小伙子，脐尿管癌，瘦骨嶙峋，在家人的搀扶下才能起床，他有些羡慕地看着梁安3人，“你们真好，我连个病友都找不到。”

有人确诊前辗转一年

不仅患病群体少，对很多患者来说，仅明确自己得了什么病，就如同在迷宫中绕行。

58岁的老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下，带着一捆影像检查片走进诊室，因为检查资料太厚，用透明胶带缠了一圈又一圈。

老周是浙江人，在西安工作，去年8月份因为骨折做过一次手术，之后就反复腿痛、断断续续咳嗽、咯血。

老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下走进诊室

“看过骨科、呼吸科，该做的磁共振、B超都做了，有说是没恢复好的，也有说是肺炎的。”老周低着头，不断叹气，“后来说是很稀少的肿瘤，想死的心都有了，又不懂，觉得还是回浙江看安心。”

老周得的是骨肉瘤。

“这类肿瘤好发于青少年，像你这个年纪的患者，确实很少见。”方美玉拿着老周既往的片子，一张张翻看，观看肿瘤的进展。“咳血是因为转移到肺部了，已经有积液，再进展可能会呼吸困难。”

方美玉对着既往的片子向老周介绍治疗方案

老周的焦虑和急迫溢于言表，对于方美玉给出的治疗方案，他连连点头，“你们说能治我就安心了，今天就能检查吗？一切都听医生的。”

“因为发病少，临床可参考病例也少，罕见肿瘤很容易误诊。”方美玉接诊的患者中，80%都在确诊前辗转多个科室，耗时久的可能前后花费一年多时间。

老周得的骨肉瘤发病率大约0.4～0.5/10万，在罕见肿瘤中，已经算比较“友好”的类型：有诊疗指南，有治疗药物。

准备放弃的他问：我的选择对吗？

周三下午门诊前，方美玉从医院步行到协作医院、杭钢医院去查房，10分钟的路程是她一周难得的休闲时刻。2016年，浙江省肿瘤医院开出全省唯一一家罕见肿瘤门诊，月门诊患者最初只有三四十位，如今，年平均接诊人次超过1万人。多数罕见肿瘤的诊疗都是在摸索中进行，方美玉的时间越来越不够用。

病房里，家属们都等着她，着急的已经围在医生办公室门口。

盛先生（化名）的父亲脸色蜡黄，躺在床上不大有力气。他患的是肾脏恶性罕见肿瘤，确诊晚，疾病进展又快，能用的药物又不多，情况很不乐观。

此前，盛先生曾经表达过，实在没办法就姑息治疗。

“他这两天喉咙有些干。”盛先生细数父亲这两天的情况，方美玉建议他在病房里放盆水，增加空气湿度。盛先生坚持去买个加湿器，他转头对父亲说，“我这就去给你买。”

走出病房的盛先生低声和方美玉商量，“尽量延长生命，不要让他有痛苦，不要最后有大出血，消炎针、氨基酸、止痛药、白蛋白，能用的我们都用。”

他一口气说出自己知道的所有药名，想尽最大的力，语气平和，但垂下的右手不断地握紧后又松开。

离开病区时，一位80多岁的老太太坐在轮椅上，声音洪亮地和方美玉打招呼，盛先生有些羡慕地说，“年纪这么大了，身体还不错。”

方美玉告诉她，对方已经肿瘤脑转移一年多了。

“但是人家脑子还灵清，精气神也好。” 盛先生叹口气，转身问方美玉，“方医生，如果你是家属，你会怎么做？”

类似的问题，方美玉被无数家属无数次问过，“我可能会和你一样。但这个时候，你怎么选择，都会觉得自己不对。”

将近有三分之一的罕见肿瘤患者，即便确诊，也面临着无药可用的困境。

“患者少，可用研究的数据少，对药企来说，这样的研发是高投入、低回报，新药研发的动力也不足。”方美玉坦言。

能跑医院的你们很幸运

相较之下，有药可用者已经是病友眼中的幸运儿，但他们的治疗之路并不顺遂。

63岁的祝红梅(化名)脱下口罩时，方美玉内心都咯噔了一下：嘴唇四周都是紫红色的溃烂，口腔内也是。

她是黑色素瘤，幸运地是确诊不算晚，也有机会参加一项新药的临床试验，半年多的治疗下来，肿瘤被遏制，但药物副作用强烈。

“我们从金华坐高铁来，进站刷脸都刷不出来。”祝红梅的老伴来回踱步，反复询问办法，“烂在任何部位都比嘴上好，东西也吃不下，钻心疼。”

他希望能降低药量，方美玉斟酌了一下回答说，“毒副作用会缓解，但肿瘤治疗的效果会受影响。”

祝红梅的老伴陷入纠结之中，旁边有病友拍拍他的肩膀说了一句话：你们还能往医院跑，很幸运了。

方美玉交代团队医生开一些皮肤类药物，“也有其他病人出现这种情况，先擦擦看。”

医生的决策不止于医学判断

患者和家属都觉得医生是他们的定海神针，有家属从病房跟到医生办公室，又从办公室跟出病区：药效、副作用、营养饮食、心理……能和医生聊上几句，似乎就能放松一些。

实际上，作为医生，方美玉也有纠结，要不断权衡。

“这两个药联合使用，可以进医保。”、“他本来可以用新药，但价格比较高，临床研究又不耐受。”

方美玉在电脑前，和团队讨论每位患者的治疗方案时，医保、费用，这些词频繁出现。

查房前方美玉和团队核对病人信息

“罕见肿瘤的药物价格比较高，很多医保不能覆盖，肿瘤治疗又要持续很久，患者负担自然重。”方美玉举例，比如一种药物在治疗适应症肿瘤时可以医保报销，“但用于罕见肿瘤不在适应症内，虽然临床治疗有效果，也不能用医保。”

这几年，随着国家对罕见病的重视，被纳入医保的罕见肿瘤药物在增多，但依旧不够。

方美玉的决策远不止于医学判断，她要在一张复杂的三维地图上导航：疗效的确定性、毒副作用的耐受边界、患者家庭经济的承载极限、家属的意愿等等。

尽管纠结，一切仍在向前。10多年前，方美玉从肺癌转换罕见肿瘤方向，“那个时候可用的治疗策略，寥寥无几。”

现在，病房走廊的墙壁上有一棵绿色的希望之树，旁边是满墙的可用的治疗药物和临床研究。

“一些多中心临床研究，我们是牵头单位，这意味着国内患者可以首先用上新药，这几年还有很多国产创新药出海，对患者来说，都是希望。”站在这棵树下，方美玉的音量都提高了许多。

面对盛先生这样患者家属的低落时，方美玉说，“我们的创新药可以再快一些、多一些。”

百万分之一的命运和百分之百的努力

罕见，是一个数字概率，但对每一位患者来说，却都是百分之百的人生倾覆。然而，生命的韧性有时超乎想象。

梁安在确诊后经历过茫然和恐惧，“我也知道这个病的治疗效果不好，但我坚信医疗技术在进步，我会尝试一切能用的办法，医生们对我这个病的治疗已经有了很多用药的常识，还是有信心的。”

36岁的腮腺癌患者小静已经开始化疗，戴着浅灰色帽子的她在病房里言笑晏晏，不停问医生：“我现在能运动吗？可以做哪些运动？能游泳吗？”

增强自身抵抗力，是她当下最能握在手中的“武器”。

“他们的人生比我们很多人难多了，但都没放弃希望。”方美玉说，虽然诊治困难，但也有不少罕见肿瘤患者在积极治疗后，生存5年、10年，“我的办公桌上还有一个喜蛋，是一位患者前两天刚送来的，他刚结婚时确诊的，现在已经二胎了，还有人生病时候孩子读小学，去年已经考上了大学。”

这些是绝境裂缝里透出的微光。

就如春节前最后一天的罕见肿瘤门诊，复诊的家属和患者都会对方美玉说一声：今年最后一次治疗了、明年见啊。

无论过去一年经历多少艰难险阻，对于即将到来的崭新时光，他们依然抱有期待，这是人们对百万分之一命运最有力的回应。

病房里住着四位患者，像是被概率选中，百万分之一的发病率，他们确诊了四种不同的罕见肿瘤，最小的29岁，最大的不过40岁。

当“罕见”与“肿瘤”相连，无力感是成倍增加的。诊断之艰、治疗之难、用药之困——罕见肿瘤患者求生的每一步都跋涉于荆棘之中。

2月28日国际罕见病日即将到来之际，我们走进一位罕见肿瘤医生的诊间病房。在这里，看见家属的纠结与隐忍，患者的痛苦与不放弃，也看见医生在有限选择中反复权衡下的全力以赴。

32岁小伙叹息：我连病友都找不到

浙江省肿瘤医院头颈及罕见肿瘤内科主任方美玉每周一天半的门诊，接诊的多是罕见肿瘤患者。

罕见肿瘤，发病率极低的一类肿瘤，通常定义为每年每10万人中发病数少于6例的肿瘤类型。方美玉的门诊聚集的肿瘤类型可能连不少医生都未曾听闻：腺样囊性癌、脊索瘤、侵袭性纤维瘤病……

在医院9号楼的罕见肿瘤病区，走廊尽头的病房里，4位40岁以下的患者确诊了不同的恶性罕见肿瘤。

33岁的梁安（化名）削瘦、光头，穿着病号服径直走到小武（化名）的病床前，这位29岁的小伙子有些虚弱。

梁安自报网名后，小武的老婆高兴地说：原来是你啊。

两人都是促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）患者，发病率五百万分之一，无诊疗指南，无针对性药物，中位生存期只有2年。

“我们是在病友群里认识的，这是第一次见面。”小武的老婆对着病房里其他人介绍，语气里是找到队友的慰藉。

旁边床位是一位32岁的小伙子，脐尿管癌，瘦骨嶙峋，在家人的搀扶下才能起床，他有些羡慕地看着梁安3人，“你们真好，我连个病友都找不到。”

有人确诊前辗转一年

不仅患病群体少，对很多患者来说，仅明确自己得了什么病，就如同在迷宫中绕行。

58岁的老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下，带着一捆影像检查片走进诊室，因为检查资料太厚，用透明胶带缠了一圈又一圈。

老周是浙江人，在西安工作，去年8月份因为骨折做过一次手术，之后就反复腿痛、断断续续咳嗽、咯血。

老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下走进诊室

“看过骨科、呼吸科，该做的磁共振、B超都做了，有说是没恢复好的，也有说是肺炎的。”老周低着头，不断叹气，“后来说是很稀少的肿瘤，想死的心都有了，又不懂，觉得还是回浙江看安心。”

老周得的是骨肉瘤。

“这类肿瘤好发于青少年，像你这个年纪的患者，确实很少见。”方美玉拿着老周既往的片子，一张张翻看，观看肿瘤的进展。“咳血是因为转移到肺部了，已经有积液，再进展可能会呼吸困难。”

方美玉对着既往的片子向老周介绍治疗方案

老周的焦虑和急迫溢于言表，对于方美玉给出的治疗方案，他连连点头，“你们说能治我就安心了，今天就能检查吗？一切都听医生的。”

“因为发病少，临床可参考病例也少，罕见肿瘤很容易误诊。”方美玉接诊的患者中，80%都在确诊前辗转多个科室，耗时久的可能前后花费一年多时间。

老周得的骨肉瘤发病率大约0.4～0.5/10万，在罕见肿瘤中，已经算比较“友好”的类型：有诊疗指南，有治疗药物。

准备放弃的他问：我的选择对吗？

周三下午门诊前，方美玉从医院步行到协作医院、杭钢医院去查房，10分钟的路程是她一周难得的休闲时刻。2016年，浙江省肿瘤医院开出全省唯一一家罕见肿瘤门诊，月门诊患者最初只有三四十位，如今，年平均接诊人次超过1万人。多数罕见肿瘤的诊疗都是在摸索中进行，方美玉的时间越来越不够用。

病房里，家属们都等着她，着急的已经围在医生办公室门口。

盛先生（化名）的父亲脸色蜡黄，躺在床上不大有力气。他患的是肾脏恶性罕见肿瘤，确诊晚，疾病进展又快，能用的药物又不多，情况很不乐观。

此前，盛先生曾经表达过，实在没办法就姑息治疗。

“他这两天喉咙有些干。”盛先生细数父亲这两天的情况，方美玉建议他在病房里放盆水，增加空气湿度。盛先生坚持去买个加湿器，他转头对父亲说，“我这就去给你买。”

走出病房的盛先生低声和方美玉商量，“尽量延长生命，不要让他有痛苦，不要最后有大出血，消炎针、氨基酸、止痛药、白蛋白，能用的我们都用。”

他一口气说出自己知道的所有药名，想尽最大的力，语气平和，但垂下的右手不断地握紧后又松开。

离开病区时，一位80多岁的老太太坐在轮椅上，声音洪亮地和方美玉打招呼，盛先生有些羡慕地说，“年纪这么大了，身体还不错。”

方美玉告诉她，对方已经肿瘤脑转移一年多了。

“但是人家脑子还灵清，精气神也好。” 盛先生叹口气，转身问方美玉，“方医生，如果你是家属，你会怎么做？”

类似的问题，方美玉被无数家属无数次问过，“我可能会和你一样。但这个时候，你怎么选择，都会觉得自己不对。”

将近有三分之一的罕见肿瘤患者，即便确诊，也面临着无药可用的困境。

“患者少，可用研究的数据少，对药企来说，这样的研发是高投入、低回报，新药研发的动力也不足。”方美玉坦言。

能跑医院的你们很幸运

相较之下，有药可用者已经是病友眼中的幸运儿，但他们的治疗之路并不顺遂。

63岁的祝红梅(化名)脱下口罩时，方美玉内心都咯噔了一下：嘴唇四周都是紫红色的溃烂，口腔内也是。

她是黑色素瘤，幸运地是确诊不算晚，也有机会参加一项新药的临床试验，半年多的治疗下来，肿瘤被遏制，但药物副作用强烈。

“我们从金华坐高铁来，进站刷脸都刷不出来。”祝红梅的老伴来回踱步，反复询问办法，“烂在任何部位都比嘴上好，东西也吃不下，钻心疼。”

他希望能降低药量，方美玉斟酌了一下回答说，“毒副作用会缓解，但肿瘤治疗的效果会受影响。”

祝红梅的老伴陷入纠结之中，旁边有病友拍拍他的肩膀说了一句话：你们还能往医院跑，很幸运了。

方美玉交代团队医生开一些皮肤类药物，“也有其他病人出现这种情况，先擦擦看。”

医生的决策不止于医学判断

患者和家属都觉得医生是他们的定海神针，有家属从病房跟到医生办公室，又从办公室跟出病区：药效、副作用、营养饮食、心理……能和医生聊上几句，似乎就能放松一些。

实际上，作为医生，方美玉也有纠结，要不断权衡。

“这两个药联合使用，可以进医保。”、“他本来可以用新药，但价格比较高，临床研究又不耐受。”

方美玉在电脑前，和团队讨论每位患者的治疗方案时，医保、费用，这些词频繁出现。

查房前方美玉和团队核对病人信息

“罕见肿瘤的药物价格比较高，很多医保不能覆盖，肿瘤治疗又要持续很久，患者负担自然重。”方美玉举例，比如一种药物在治疗适应症肿瘤时可以医保报销，“但用于罕见肿瘤不在适应症内，虽然临床治疗有效果，也不能用医保。”

这几年，随着国家对罕见病的重视，被纳入医保的罕见肿瘤药物在增多，但依旧不够。

方美玉的决策远不止于医学判断，她要在一张复杂的三维地图上导航：疗效的确定性、毒副作用的耐受边界、患者家庭经济的承载极限、家属的意愿等等。

尽管纠结，一切仍在向前。10多年前，方美玉从肺癌转换罕见肿瘤方向，“那个时候可用的治疗策略，寥寥无几。”

现在，病房走廊的墙壁上有一棵绿色的希望之树，旁边是满墙的可用的治疗药物和临床研究。

“一些多中心临床研究，我们是牵头单位，这意味着国内患者可以首先用上新药，这几年还有很多国产创新药出海，对患者来说，都是希望。”站在这棵树下，方美玉的音量都提高了许多。

面对盛先生这样患者家属的低落时，方美玉说，“我们的创新药可以再快一些、多一些。”

百万分之一的命运和百分之百的努力

罕见，是一个数字概率，但对每一位患者来说，却都是百分之百的人生倾覆。然而，生命的韧性有时超乎想象。

梁安在确诊后经历过茫然和恐惧，“我也知道这个病的治疗效果不好，但我坚信医疗技术在进步，我会尝试一切能用的办法，医生们对我这个病的治疗已经有了很多用药的常识，还是有信心的。”

36岁的腮腺癌患者小静已经开始化疗，戴着浅灰色帽子的她在病房里言笑晏晏，不停问医生：“我现在能运动吗？可以做哪些运动？能游泳吗？”

增强自身抵抗力，是她当下最能握在手中的“武器”。

“他们的人生比我们很多人难多了，但都没放弃希望。”方美玉说，虽然诊治困难，但也有不少罕见肿瘤患者在积极治疗后，生存5年、10年，“我的办公桌上还有一个喜蛋，是一位患者前两天刚送来的，他刚结婚时确诊的，现在已经二胎了，还有人生病时候孩子读小学，去年已经考上了大学。”

这些是绝境裂缝里透出的微光。

就如春节前最后一天的罕见肿瘤门诊，复诊的家属和患者都会对方美玉说一声：今年最后一次治疗了、明年见啊。

无论过去一年经历多少艰难险阻，对于即将到来的崭新时光，他们依然抱有期待，这是人们对百万分之一命运最有力的回应。

病房里住着四位患者，像是被概率选中，百万分之一的发病率，他们确诊了四种不同的罕见肿瘤，最小的29岁，最大的不过40岁。

当“罕见”与“肿瘤”相连，无力感是成倍增加的。诊断之艰、治疗之难、用药之困——罕见肿瘤患者求生的每一步都跋涉于荆棘之中。

2月28日国际罕见病日即将到来之际，我们走进一位罕见肿瘤医生的诊间病房。在这里，看见家属的纠结与隐忍，患者的痛苦与不放弃，也看见医生在有限选择中反复权衡下的全力以赴。

32岁小伙叹息：我连病友都找不到

浙江省肿瘤医院头颈及罕见肿瘤内科主任方美玉每周一天半的门诊，接诊的多是罕见肿瘤患者。

罕见肿瘤，发病率极低的一类肿瘤，通常定义为每年每10万人中发病数少于6例的肿瘤类型。方美玉的门诊聚集的肿瘤类型可能连不少医生都未曾听闻：腺样囊性癌、脊索瘤、侵袭性纤维瘤病……

在医院9号楼的罕见肿瘤病区，走廊尽头的病房里，4位40岁以下的患者确诊了不同的恶性罕见肿瘤。

33岁的梁安（化名）削瘦、光头，穿着病号服径直走到小武（化名）的病床前，这位29岁的小伙子有些虚弱。

梁安自报网名后，小武的老婆高兴地说：原来是你啊。

两人都是促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）患者，发病率五百万分之一，无诊疗指南，无针对性药物，中位生存期只有2年。

“我们是在病友群里认识的，这是第一次见面。”小武的老婆对着病房里其他人介绍，语气里是找到队友的慰藉。

旁边床位是一位32岁的小伙子，脐尿管癌，瘦骨嶙峋，在家人的搀扶下才能起床，他有些羡慕地看着梁安3人，“你们真好，我连个病友都找不到。”

有人确诊前辗转一年

不仅患病群体少，对很多患者来说，仅明确自己得了什么病，就如同在迷宫中绕行。

58岁的老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下，带着一捆影像检查片走进诊室，因为检查资料太厚，用透明胶带缠了一圈又一圈。

老周是浙江人，在西安工作，去年8月份因为骨折做过一次手术，之后就反复腿痛、断断续续咳嗽、咯血。

老周（化名）在妻子、女儿的陪伴下走进诊室

“看过骨科、呼吸科，该做的磁共振、B超都做了，有说是没恢复好的，也有说是肺炎的。”老周低着头，不断叹气，“后来说是很稀少的肿瘤，想死的心都有了，又不懂，觉得还是回浙江看安心。”

老周得的是骨肉瘤。

“这类肿瘤好发于青少年，像你这个年纪的患者，确实很少见。”方美玉拿着老周既往的片子，一张张翻看，观看肿瘤的进展。“咳血是因为转移到肺部了，已经有积液，再进展可能会呼吸困难。”

方美玉对着既往的片子向老周介绍治疗方案

老周的焦虑和急迫溢于言表，对于方美玉给出的治疗方案，他连连点头，“你们说能治我就安心了，今天就能检查吗？一切都听医生的。”

“因为发病少，临床可参考病例也少，罕见肿瘤很容易误诊。”方美玉接诊的患者中，80%都在确诊前辗转多个科室，耗时久的可能前后花费一年多时间。

老周得的骨肉瘤发病率大约0.4～0.5/10万，在罕见肿瘤中，已经算比较“友好”的类型：有诊疗指南，有治疗药物。

准备放弃的他问：我的选择对吗？

周三下午门诊前，方美玉从医院步行到协作医院、杭钢医院去查房，10分钟的路程是她一周难得的休闲时刻。2016年，浙江省肿瘤医院开出全省唯一一家罕见肿瘤门诊，月门诊患者最初只有三四十位，如今，年平均接诊人次超过1万人。多数罕见肿瘤的诊疗都是在摸索中进行，方美玉的时间越来越不够用。

病房里，家属们都等着她，着急的已经围在医生办公室门口。

盛先生（化名）的父亲脸色蜡黄，躺在床上不大有力气。他患的是肾脏恶性罕见肿瘤，确诊晚，疾病进展又快，能用的药物又不多，情况很不乐观。

此前，盛先生曾经表达过，实在没办法就姑息治疗。

“他这两天喉咙有些干。”盛先生细数父亲这两天的情况，方美玉建议他在病房里放盆水，增加空气湿度。盛先生坚持去买个加湿器，他转头对父亲说，“我这就去给你买。”

走出病房的盛先生低声和方美玉商量，“尽量延长生命，不要让他有痛苦，不要最后有大出血，消炎针、氨基酸、止痛药、白蛋白，能用的我们都用。”

他一口气说出自己知道的所有药名，想尽最大的力，语气平和，但垂下的右手不断地握紧后又松开。

离开病区时，一位80多岁的老太太坐在轮椅上，声音洪亮地和方美玉打招呼，盛先生有些羡慕地说，“年纪这么大了，身体还不错。”

方美玉告诉她，对方已经肿瘤脑转移一年多了。

“但是人家脑子还灵清，精气神也好。” 盛先生叹口气，转身问方美玉，“方医生，如果你是家属，你会怎么做？”

类似的问题，方美玉被无数家属无数次问过，“我可能会和你一样。但这个时候，你怎么选择，都会觉得自己不对。”

将近有三分之一的罕见肿瘤患者，即便确诊，也面临着无药可用的困境。

“患者少，可用研究的数据少，对药企来说，这样的研发是高投入、低回报，新药研发的动力也不足。”方美玉坦言。

能跑医院的你们很幸运

相较之下，有药可用者已经是病友眼中的幸运儿，但他们的治疗之路并不顺遂。

63岁的祝红梅(化名)脱下口罩时，方美玉内心都咯噔了一下：嘴唇四周都是紫红色的溃烂，口腔内也是。

她是黑色素瘤，幸运地是确诊不算晚，也有机会参加一项新药的临床试验，半年多的治疗下来，肿瘤被遏制，但药物副作用强烈。

“我们从金华坐高铁来，进站刷脸都刷不出来。”祝红梅的老伴来回踱步，反复询问办法，“烂在任何部位都比嘴上好，东西也吃不下，钻心疼。”

他希望能降低药量，方美玉斟酌了一下回答说，“毒副作用会缓解，但肿瘤治疗的效果会受影响。”

祝红梅的老伴陷入纠结之中，旁边有病友拍拍他的肩膀说了一句话：你们还能往医院跑，很幸运了。

方美玉交代团队医生开一些皮肤类药物，“也有其他病人出现这种情况，先擦擦看。”

医生的决策不止于医学判断

患者和家属都觉得医生是他们的定海神针，有家属从病房跟到医生办公室，又从办公室跟出病区：药效、副作用、营养饮食、心理……能和医生聊上几句，似乎就能放松一些。

实际上，作为医生，方美玉也有纠结，要不断权衡。

“这两个药联合使用，可以进医保。”、“他本来可以用新药，但价格比较高，临床研究又不耐受。”

方美玉在电脑前，和团队讨论每位患者的治疗方案时，医保、费用，这些词频繁出现。

查房前方美玉和团队核对病人信息

“罕见肿瘤的药物价格比较高，很多医保不能覆盖，肿瘤治疗又要持续很久，患者负担自然重。”方美玉举例，比如一种药物在治疗适应症肿瘤时可以医保报销，“但用于罕见肿瘤不在适应症内，虽然临床治疗有效果，也不能用医保。”

这几年，随着国家对罕见病的重视，被纳入医保的罕见肿瘤药物在增多，但依旧不够。

方美玉的决策远不止于医学判断，她要在一张复杂的三维地图上导航：疗效的确定性、毒副作用的耐受边界、患者家庭经济的承载极限、家属的意愿等等。

尽管纠结，一切仍在向前。10多年前，方美玉从肺癌转换罕见肿瘤方向，“那个时候可用的治疗策略，寥寥无几。”

现在，病房走廊的墙壁上有一棵绿色的希望之树，旁边是满墙的可用的治疗药物和临床研究。

“一些多中心临床研究，我们是牵头单位，这意味着国内患者可以首先用上新药，这几年还有很多国产创新药出海，对患者来说，都是希望。”站在这棵树下，方美玉的音量都提高了许多。

面对盛先生这样患者家属的低落时，方美玉说，“我们的创新药可以再快一些、多一些。”

百万分之一的命运和百分之百的努力

罕见，是一个数字概率，但对每一位患者来说，却都是百分之百的人生倾覆。然而，生命的韧性有时超乎想象。

梁安在确诊后经历过茫然和恐惧，“我也知道这个病的治疗效果不好，但我坚信医疗技术在进步，我会尝试一切能用的办法，医生们对我这个病的治疗已经有了很多用药的常识，还是有信心的。”

36岁的腮腺癌患者小静已经开始化疗，戴着浅灰色帽子的她在病房里言笑晏晏，不停问医生：“我现在能运动吗？可以做哪些运动？能游泳吗？”

增强自身抵抗力，是她当下最能握在手中的“武器”。

“他们的人生比我们很多人难多了，但都没放弃希望。”方美玉说，虽然诊治困难，但也有不少罕见肿瘤患者在积极治疗后，生存5年、10年，“我的办公桌上还有一个喜蛋，是一位患者前两天刚送来的，他刚结婚时确诊的，现在已经二胎了，还有人生病时候孩子读小学，去年已经考上了大学。”

这些是绝境裂缝里透出的微光。

就如春节前最后一天的罕见肿瘤门诊，复诊的家属和患者都会对方美玉说一声：今年最后一次治疗了、明年见啊。

无论过去一年经历多少艰难险阻，对于即将到来的崭新时光，他们依然抱有期待，这是人们对百万分之一命运最有力的回应。